Ostatnie wyniki badań nad fumaranem dimetylu mogą przełożyć się na lepsze efekty leczenia SM

Rozmawiał: Krzysztof Jakubiak

O najnowszych dowodach na skuteczność i bezpieczeństwo terapii fumaranem dimetylu stosowanym w SM i możliwości refundacji leku dla polskich pacjentów rozmawiamy z Rafałem Zyśkiem, prezesem Health Economics Consulting.

Biorąc pod uwagę najnowsze wyniki badań klinicznych dla leków Tecfidera i Plegridy prezentowane na kongresie American Academy of Neurology (AAN), jak pan widzi zasadność objęcia refundacją najnowszych terapii? Czy pierwszy pegylowany interfereon spełnia najważniejsze kryteria niezbędne do objęcia refundacją?

Zasadność objęcia nowego leku refundacją w polskim prawie określa kilkanaście kryteriów, zdefiniowanych w ustawie refundacyjnej. Jednym z kluczowych jest rekomendacja prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W grudniu 2014 roku prezes AOTMiT uznał refundację fumaranu dimetylu w leczeniu chorych na SM za niezasadną. Argumentował to brakiem bezpośrednich porównań z niektórymi lekami stosowanymi w SM, brakiem tego leku w rekomendowanych przez towarzystwa naukowe standardach postępowania, nierefundowaniem leku w krajach europejskich o PKB zbliżonym do polskiego oraz niską efektywnością kosztową. Analogiczne zastrzeżenia wyraziła w swoim stanowisku również Rada Przejrzystości, wskazując dodatkowo na brak wyników długoterminowych obserwacji.

Należy jednak podkreślić, że większość zastrzeżeń zawartych w rekomendacji prezesa AOTMiT obecnie stała się nieaktualna, ponieważ lek jest już zalecany przez towarzystwa naukowe i refundowany w krajach o PKB zbliżonym do polskiego. Ponadto wśród najnowszych doniesień przedstawionych na tegorocznym kongresie naukowym AAN pojawiły się wyniki badań potwierdzające wysoką, utrzymującą się długoterminowo skuteczność oraz korzystny profil bezpieczeństwa fumaranu dimetylu u chorych na SM. 5-letnia obserwacja, przeprowadzona na licznej grupie, obejmującej 1736 chorych wykazała długoterminową skuteczność leku w szerokiej populacji pacjentów z SM, w tym u nowo zdiagnozowanych, leczonych wcześniej interferonem lub glatiramerem oraz korzyści z zastosowania leku na wczesnym etapie choroby.
Odpowiadając na pytanie, uzasadnienie kliniczne przemawiające za refundacją leku w Polsce jest obecnie silniejsze niż w czasie przeprowadzania oceny leku przez AOTMiT. Najtrudniejszym wyzwaniem, które stoi obecnie przed producentem i ministrem zdrowia, będzie — w mojej ocenie — sprostanie restrykcyjnym wymogom ekonomicznym, określonym w ustawie refundacyjnej. Oznacza to intensywne negocjacje ceny leku i instrumentów dzielenia ryzyka, które optymalizują efektywność kosztową nowego leku.

Jeśli chodzi o lek Plegridy, to nie jest to pierwszy interferon beta 1a, ale pierwszy pegylowany interferon beta 1a, ponieważ formy tego interferonu o krótszym czasie działania są od dawna refundowane przez NFZ. Pegylacja cząsteczki leku zmienia jego właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne, ale nie wpływa na bezpieczeństwo, tolerancję czy immunogenność. Badanie kliniczne ADVANCE wykazało skuteczność tego leku zbliżoną do starszych form interferonów beta. Dodatkowe korzyści wiążą się z rzadszym podawaniem tego leku — raz na dwa tygodnie, co przekłada się na zdecydowanie większy komfort dla chorych na SM oraz mniejszą liczbę objawów niepożądanych, w tym uciążliwych objawów grypopodobnych pojawiających się dzień po podaniu leku. Jednak analizując dotychczasowe decyzje refundacyjne Ministerstwa Zdrowia dotyczące innych grup leków, można wyciągnąć wniosek, że większy komfort chorego w związku z rzadszym podawaniem leku nie stanowi dla MZ silnego argumentu przemawiającego za refundacją, jeśli nie wiąże się z udokumentowanymi w analizach farmakoekonomicznych oszczędnościami. W przypadku pegylowanego interferonu beta 1a będziemy jednak obserwować lepszy compliance (prawidłowe przyjmowanie leku), który może przełożyć się na lepsze efekty leczenia.

Na co należy zwracać się uwagę przy podejmowaniu decyzji o wprowadzeniu nowych terapii, w kontekście opublikowanych danych nt. całościowych kosztów społecznych SM w Polsce?

Jeśli chodzi o koszty choroby, powinniśmy rozróżnić 3 główne kategorie: koszty bezpośrednie, koszty pośrednie, czyli związane z utratą produktywności chorych oraz koszty społeczne, czyli m.in. wydatki poniesione przez takie instytucje, jak ZUS i KRUS. Stwardnienie rozsiane często zmusza osobę czynną zawodowo do zaniechania wykonywania obowiązków zawodowych. W związku z tym koszty jego utraconej produktywności są bardzo wysokie.

Zgodnie z wynikami raportu dotyczącego społeczno-ekonomicznych skutków SM, opublikowanego przez Uczelnię Łazarskiego, koszty pośrednie wynikające z utraconej z powodu SM produktywności wynoszą w Polsce ponad 184 mln zł rocznie i wiążą się przede wszystkim z długoterminową niezdolnością do pracy. Mówiąc o kosztach SM, nie możemy pomijać wydatków ZUS ponoszonych na świadczenia związane z SM, które wynoszą ponad 256 mln zł rocznie. Tegoroczne doniesienia naukowe, potwierdzające skuteczność fumaranu dimetylu w zakresie redukcji rzutów choroby oraz spowolnienia progresji niepełnosprawności u chorych, jasno wskazują na możliwość przywrócenia chorych do pracy, co przekłada się na zmniejszenie kosztów pośrednich i społecznych choroby.

Włączenie skutecznego leczenia SM na wczesnym etapie choroby jest kluczowe dla opóźnienia wystąpienia niepełnosprawności. Z punktu widzenia społecznego i ekonomicznego jest to niezwykle istotne, gdyż zapewnia prawidłowy rozwój społeczny i rodzinny chorego. Opóźnianie leczenia SM w ostatecznym bilansie generuje bardzo wysokie koszty dla społeczeństwa.

Czy długofalowe obserwacje, potwierdzające bezpieczeństwo i skuteczność zarówno dla Plegridy, jak i Tecfidery mogą stanowić uzasadnienie objęcia tych leków refundacją i udostępnienie ich pacjentom w Polsce?

Dla chorych niezwykle optymistyczna jest informacja pochodząca z tegorocznego kongresu AAN, że aż u 81 proc. pacjentów stosujących fumaran dimetylu w ciągu 5 latach nie zaobserwowano progresji niesprawności, a u 60 proc. pacjentów nie wystąpił rzut choroby. Nowe dane, w szczególności o długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwie, w istotny sposób zmniejszają niepewność towarzyszącą podejmowaniu decyzji o objęciu refundacją. Ich brak w krótkim czasie od rejestracji leku stanowi niekiedy problem w procesie oceny technologii medycznych. Opublikowanie takich danych dla fumaranu dimetylu, bazujących na 5-letniej obserwacji i potwierdzających akceptowalny profil bezpieczeństwa ma ogromne znaczenie dla chorych. Mimo to przewiduję położenie nacisku przez Ministerstwo Zdrowia na spełnienie przez lek wymogów farmakoekonomicznych w procesie wnioskowania o refundację.


Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Kalendarium

« » styczeń 2017
PnWtŚrCzPtSbN
26 27 28 29 30 31 1
2 3 4 5 6 7 8
9 10 11 12 13 14 15
16 17 18 19 20 21 22
23 24 25 26 27 28 29
30 31 1 2 3 4 5